El uso de terapia genética pulmonar en el tratamiento de modelos experimentales de neumonía y septicemia

Resumen

INTRODUCCIÓN

La definición moderna de terapia genética esla introducción de material de ácidos nucleicos(ADN-ácido desoxirribonucleico o ARN-ácidoribonucleico) o sus derivados que codificaninformación que es leída por la máquina detranscripción nuclear produciendo proteínasterapéuticas para el tratamiento de enfermedades(Figura 1) (1). Tradicionalmente, se considerabasolo como una alternativa para la corrección deenfermedades congénitas de mutación únicapor genes defectuosos. Sin embargo, desdela simultánea publicación en paralelo de lasecuencia completa del genoma humano porparte del Consorcio Internacional para el GenomaHumano (2) y por Craig Venter y col. (3) en elaño 2001, nos damos cuenta de que existe uncomponente genético evolutivo importante quehabla de la adaptabilidad y resistencia del huéspeda luchar contra las enfermedades.Por ejemplo, cerca de 80 % de nuestros genescambian su expresión luego de haber sufrido unaccidente o quemadura grave (4). La forma encomo varía esta respuesta genética pudiera serun factor determinante en el curso de la historianatural de muchas de enfermedades. De estaobservación parte entonces, la lógica intenciónde modificar la expresión genética en formafavorable.A pesar de su gran potencial, la terapiagenética, no ha podido pasar más allá de lafase experimental. Esto se debe a problemasrelacionados con la producción, eficacia yefectos secundarios de los actuales vectoresde transmisión genética (1,5). En este trabajoresumimos algunos de los adelantos que milaboratorio ha llevado a cabo para avanzar elcampo la de terapia genética, en especial en suaplicación para enfermedades del pulmón.